Bone Therapeutics

Digne d’achat

L’encre de notre réponse à la question des lecteurs sur l’absence d’informations récentes sur cette entreprise était à peine sèche qu’un communiqué de presse était publié. Le spécialiste du développement de produits de thérapie cellulaire osseuse dans le domaine de la réparation et de la prévention des fractures a en effet publié des premiers résultats positifs d’une étude de phase IIa du PREOB, un produit de thérapie cellulaire ostéoblastique autologue, fabriqué à partir des cellules de moelle osseuse du patient – pour l’ostéoporose sévère (patients pour lesquels la médication actuelle n’est pas suffisamment efficace). Aucun problème de sécurité n’a été constaté dans le premier groupe de huit patients (dont sept ont effectivement été traités; étude totale sur 20 patients). De plus et comme on l’espérait, le produit administré par intraveineuse a rapidement trouvé sa voie vers les parties adéquates du squelette (hanche, colonne vertébrale). Les 12 prochains mois doivent confirmer si le PREOB favorise un accroissement de la densité osseuse. L’ostéoporose sévère représente un marché gigantesque de 10 millions de patients. A terme, Bone Therapeutics cherche un partenaire pour ce programme. Deux études sont encore en cours sur le PREOB. La première est une étude de phase IIb/III sur 176 patients pour la pseudo-arthrose (fracture grave qui n’est pas guérie après six mois; 300.000 cas annuels). Les résultats pour le premier groupe de 50% de patients sont attendus à partir du 3e trimestre 2016. Enfin, une étude de phase III est menée avec le PREOB (130 patients) sur l’ostéonécrose de la hanche (nécroses de l’os; 200.000 patients par an). Un rapport sur le recrutement sera encore publié cette année. Elément très important : une étude de phase III sera lancée aux Etats-Unis pour les deux indications en 2016. L’entreprise espère mettre le PREOB sur le marché pour ces dernières d’ici à 2020. Le deuxième produit de Bone Therapeutics est l’ALLOB, un produit de thérapie cellulaire ostéoblastique allogène – fabriqué à partir de cellules de moelle osseuse d’un donneur sain -, qui, tout comme le PREOB, peut être administré par injection dans la zone de la fracture. Les études sur l’ALLOB sont moins avancées et plus risquées, puisque l’on travaille avec des cellules étrangères. Une étude de phase I/IIa est actuellement en cours avec l’ALLOB (32 patients) sur les fractures avec retard de consolidation (non guéries après trois mois; 1 million de cas par an). Le premier groupe de quatre patients a atteint l’objectif primaire de l’étude. Les résultats de sécurité et d’efficacité du deuxième groupe de quatre patients suivront cette année. Signalons aussi une étude de phase IIa avec l’ALLOB (16 patients) sur la fusion vertébrale lombaire, dont les résultats de sécurité sont attendus cette année encore pour les huit premiers patients. En outre, une troisième étude clinique avec l’ALLOB sera lancée cette année pour les patients qui ont déjà subi une fusion vertébrale, laquelle a échoué. Bone Therapeutics possède une avance clinique de plusieurs années et dispose d’une trésorerie suffisante (40,8 millions EUR de liquidités fin mars) pour les trois prochaines années après l’IPO.

Conclusion

Le flux persistant de nouvelles positives chez Bone Therapeutics ne peut que nous réjouir. Le parcours clinique est encore long et incertain, mais nous y voyons beaucoup de valeur que le marché découvrira au cours des 12 à 24 prochains mois. L’action reste dans le portefeuille modèle. Le risque est cependant supérieur à la moyenne, car il s’agit d’une jeune entreprise biotechnologique.

Conseil: digne d’achat

Risque: élevé

Rating: 1C