La rédaction répond à la question d’un abonné: “Pourriez-vous refaire un point sur la société néerlandaise Pharming ?”
Pharming a connu une bonne année 2023, malgré un démarrage chaotique. Des problèmes temporaires de remboursement, outre-Atlantique, pour le Ruconest, un inhibiteur de la C1 approuvé en 2010 en Europe et en 2014 aux Etats-Unis pour le traitement de l’angio-œdème héréditaire aigu, ont fait chuter de 8,8 % sur un an le chiffre d’affaires (CA) du premier trimestre, à 42,5 millions de dollars. La demande sous-jacente reste toutefois importante. Le retard était comblé fin septembre, avec un CA de 153,8 millions de dollars pour les neuf premiers mois de l’année (+1,9 % sur un an). Début 2024, Pharming a revu à la hausse les prévisions de croissance du CA de Ruconest, à 10 %. L’étoffement de l’équipe commerciale a permis d’augmenter de 13 % le nombre de médecins prescripteurs et de 25 % celui de nouveaux patients.
Le temps fort de 2023 a toutefois été, en avril, le lancement de la commercialisation du Joenja (nom commercial du leniolisib) pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints d’APDS, une maladie immunitaire rare, aux Etats-Unis. La thérapie payante, dont bénéficient pour l’heure 81 patients, a généré un CA de 18 millions de dollars en 2023. En Europe, l’avis du comité des médicaments à usage humain est attendu au premier trimestre de 2024. Une demande d’autorisation sera soumise au Royaume-Uni au cours de ce même trimestre. L’effet du produit sur des patients âgés de 12 ans est en cours d’évaluation (phase III) au Japon et des demandes d’autorisation ont été déposées en Australie, au Canada et en Israël (verdict attendu au premier semestre). En novembre, une étude de phase III a démarré qui porte sur une formulation pédiatrique (dans un premier temps, pour des patients âgés de un à six ans ; dans un second, pour des patients âgés de quatre à 11 ans – le recrutement s’achève) du leniolisib. Cet automne, Pharming a indiqué vouloir élargir la cible ; des patients souffrant de déficits immunitaires primaires autres que l’APDS seront inclus dans une étude de phase II.
Fin décembre, l’entreprise avait en caisse 215 millions de dollars. Elle table sur de nouveaux partenariats et accords de licence sur des molécules en phase précoce ou tardive. L’action reste digne d’achat (rating 1C) : le cours évolue depuis un an entre 1 et 1,3 euro, mais pourrait être dopé par les succès du Joenja.
