Merveilles médicales: de la drépanocytose au glaucome, voici les médicaments à surveiller

Les nouveaux traitements médicaux utiliseront des ciseaux génétiques et d’autres techniques astucieuses.

De nouveaux médicaments pour traiter la drépanocytose et la bêta-thalassémie, deux maladies génétiques du sang, feront les gros titres en 2024. Le plus remarquable d’entre eux est le premier médicament à édition génique Crispr. L’édition de gènes utilise des ciseaux moléculaires pour modifier l’ADN. Il s’agit d’une forme de modification plus précise que la thérapie génique, laquelle utilise un vecteur viral pour injecter un gène fonctionnel dans une cellule.

Pour la drépanocytose, la thérapie génique exa-cel, développée par Crispr Therapeutics et Vertex, devrait être approuvée juste avant un médicament de thérapie génique de Bluebird Bio, lovo-cel. Dans les deux cas, les cellules souches sont d’abord extraites du corps du patient. Elles sont ensuite soit modifiées (exa-cel), soit transfectées avec le vecteur viral (lovo-cel), puis réintroduites dans le corps, où elles corrigent l’anomalie génétique. Les effets sont censés durer toute la vie. Mais ces médicaments coûteront plus de 2 millions de dollars par patient. Même en Amérique, certains patients auront du mal à se les procurer. Dans les pays pauvres, où vivent la plupart des drépanocytai­res, ils seront impossibles à obtenir.

Produits cellulaires

La grande flexibilité de la technologie d’édition génétique et sa capacité à cibler des maladies non génétiques lui confèrent un avenir particulièrement prometteur. L’année prochaine verra progresser les efforts de Crispr Therapeutics et de Caribou Biosciences pour mettre au point des produits cellulaires prêts à l’emploi capables de traiter le cancer et d’autres maladies.

Le cheval de bataille du système immunitaire, le lymphocyte T, peut être prélevé sur des donneurs et reprogrammé, par édition génétique, pour lutter contre le cancer sans déclencher de rejet immunitaire de la part de l’organisme du patient. Crispr Therapeutics développe une technologie similaire pour créer des cellules productrices d’insuline de remplacement dans le pancréas. Des efforts sont également déployés pour développer l’édition de gènes “in vivo”, afin de permettre aux traitements d’édition de gènes d’être administrés dans l’organisme en les conditionnant dans des nano­particules lipidiques.

Edition de base

La technologie d’édition de gènes progresse également dans d’autres domaines. Verve Therapeutics se concentre sur les maladies cardiovasculaires en utilisant une approche plus précise de l’édition de gènes, connue sous le nom d’ “édition de base”, qui peut modifier une seule base du génome sans endommager la molécule d’ADN elle-même. Il faut s’attendre à des nouvelles de ses travaux préli­minaires sur un traitement visant à abaisser le taux de cholestérol. Entre-temps, un autre traitement, l’ebt-101 d’Excision, qui vise à utiliser l’édition de gènes pour éliminer l’infection par le VIH de l’organisme, achèvera le recrutement des patients pour son premier essai de phase 1 en 2024.

Parmi les autres faits marquants de l’année à venir, citons une décision très attendue sur un nouvel antibiotique pour les infections urinaires (dont beaucoup sont résistantes aux antibiotiques existants) ; deux vaccins pentavalents qui protègent contre un large éventail de sérotypes de méningite ; et un implant oculaire “microinvasif” innovant qui libère en continu des quantités minuscules d’un médicament contre le glaucome, une maladie de l’œil. Il promet de donner de bien meilleurs résultats que les gouttes ophtalmiques, que les patients oublient souvent d’appliquer régulièrement. Encore un nouveau traitement passionnant à surveiller, pourrait-on dire, au cours de l’année à venir.